体内ゲノム編集で治療効果

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　遺伝性血管性浮腫に対するゲノム編集治療（イメージ）

　米バイオ医薬企業インテリア・セラピューティクスは２７日、体のさまざまな臓器や組織が腫れる病気「遺伝性血管性浮腫（ＨＡＥ）」に対し、遺伝子を効率的に改変する「ゲノム編集」を体内で実施し治療する薬剤の効果を臨床試験で示すことができたと発表した。米食品医薬品局（ＦＤＡ）への承認申請手続きを始めた。

　承認されれば、ノーベル賞の対象にもなったゲノム編集技術「クリスパー・キャス９」を体内で用いる治療として世界初の実用化になるという。２０２７年前半の発売を見込んでいる。

　ＨＡＥは主に遺伝子の変異が原因で、唇やまぶた、胃腸などさまざまな部分が繰り返し腫れる病気。のどに症状が出ると呼吸困難になり命に関わることもある。５万人に１人がかかり、１０～２０代で始まることが多い。発作予防の薬はあるが、抑えきれない例もある。

　新しい薬剤は、発作原因の遺伝子を切り機能を失わせる「はさみ」の役割の酵素と、はさみを目的の遺伝子まで運ぶ「案内役」の分子で構成。これらを１回点滴投与すると、肝臓の細胞に取り込まれ、原因の遺伝子を壊す。